Forschende verwenden Crispr/Cas9, um Gene gezielt zu bearbeiten. Die Gene können dabei entfernt, eingefügt oder verändert werden. Nur eine RNA, eine Ribonukleinsäure, muss bei der Vorgehensweise mit der Gen-Schere manipuliert werden. Das macht das Genome Editing preiswerter und effizienter als andere Technologien.
Nobelpreis 2020: Crispr/Cas9-Forscherinnen gewinnen
Im August 2013 stellten die Französin Emmanuelle Charpentier und die US-Amerikanerin Jennifer Doudna die Gen-Schere erstmals im Fachblatt "Science" vor. 2020 wurde den beiden Wissenschaftlerinnen für ihre bahnbrechende Arbeit dann der Nobelpreis für Chemie verliehen.
Seitdem arbeiten Forschende weltweit an der Verbesserung von Crispr/Cas9. Besonders die Medizin erhofft sich von der Methode neue Therapiemöglichkeiten.
MIT-Forscher entwickeln Crispr/Cas9-Gen-Schere weiter
Viele Krankheiten werden durch verschiedene, auf einem einzigen Gen verteilte Mutationen verursacht. Das erschwert die Entwicklung und Umsetzung maßgeschneiderter Genome-Editing-Ansätze. Ein Team von Forschenden um Connor Tou vom Massachusetts Institute of Technology (MIT) hat nun eine vielversprechende Lösung für dieses Problem entwickelt.
Um große Mengen an DNA präzise im Genom einfügen zu können, bieten sich bislang sogenannte Crispr-assoziierte Transposons (CASTs) an. Das sind programmierbare DNA-Abschnitte, die ihren Standort im Genom ändern können. Doch die bisher bekannten CAST-Typen haben auch Nachteile für das Genome Editing: Teils sind sie zu groß, teils zu ungenau beim Einfügen der DNA.
"HELIX": Gen-Schere wird präziser
Die MIT-Forschenden haben das Ganze nun weiterentwickelt: Das neue "HELIX"-System vereine dabei Vorteile verschiedener CAST-Typen, so die Ergebnisse der "Nature"-Studie. Unter anderem könne zum einen die Reinheit des eingesetzten DNA-Materials auf 99,4 Prozent angehoben werden.
Zum anderen werde die Präzision beim Einsetzvorgang selbst erhöht. Für die Entwicklung neuer Therapiemethoden sei das durchaus vielversprechend, so die Studienautoren.
Neue Therapiemethoden: Gen-Editierung für das Herz
Auch bei konkreten Therapiemethoden vermelden Forschende Fortschritte. Die meisten medizinischen Ansätze beim Genome Editing zielen auf die Korrektur spezifischer genetischer Mutationen, die nur bei einer kleinen Untergruppe von Patienten auftreten. Ein Team um Simon Lebek und Eric Olson von der University of Texas Southwestern hat nun eine breiter anwendbare Crispr/Cas9-Therapie vorgestellt, die der Behandlung von Herzerkrankten dienen könnte.
Nach Schlaganfällen oder Herzinfarkten kann es zu einer sogenannten Ischämie kommen. Dabei handelt es sich um eine Durchblutungsstörung. In der Folge können die Zellen im Gewebe absterben. Die an Mäusen getestete Methode könne vor solchen Ischämie-Schäden schützen, so die Studienautoren. Dafür wurde ein Gen, von dem schon bekannt war, dass es bei der Entstehung von Herzerkrankungen eine wesentliche Rolle spielt, per Gen-Schere gezielt in Zellen des Herzens verändert.
Crispr/Cas9: Hoffnungsträger oder gefährliches Werkzeug?
Herzkrankheiten sind die weltweit häufigste Todesursache. Die Ergebnisse der Studie schätzt Genetiker Jan Korbel vom Europäischen Laboratorium für Molekularbiologie in Heidelberg grundsätzlich als vielversprechend ein, sie zeigen das große Potenzial der Crispr/Cas9-Gen-Schere: "Im Vergleich zur Einnahme von Medikamenten müsste eine Therapie mit der Gen-Schere theoretisch nur einmal bei einem Patienten beziehungsweise einer Patientin angewendet werden, was durchaus vielversprechend klingt. Es ist jedoch noch ein weiter Weg, bis dieser therapeutische Ansatz bei Menschen mit Herzkrankheiten eingesetzt werden kann."
Bevor klinische Studien durchgeführt werden können, müssen zunächst detailliertere Studien zur Sicherheit der Gen-Schere durchgeführt werden, sagt der Genetiker weiter. Crispr/Cas9 kann in den falschen Händen durchaus zum gefährlichen Werkzeug werden. Deshalb unterliegt die Gen-Schere strengen EU-Richtlinien, die einen Missbrauch verhindern sollen.
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